La edición de genes de Crispr «Revolution» trata los órganos internos por primera vez


Una empresa emergente de EE. UU. Ha tratado con éxito a los primeros pacientes con la terapia de edición de genes crispr, que está dirigida a un órgano interno del cuerpo.

Los primeros datos del estudio de Intellia Therapeutics, cofundado por la ganadora del Premio Nobel Jennifer Doudna, marcaron un gran avance para los tratamientos basados ​​en Crispr, mostrando que los científicos habían superado los desafíos previamente aplicados a la manipulación de células fuera del cuerpo o en el ojo.

La startup con sede en Boston, que trabaja con la empresa de biotecnología Regeneron, trató la amiloidosis por transtiretina, una enfermedad devastadora en la que la acumulación de una proteína problemática golpea el corazón y el sistema nervioso del paciente y acorta su esperanza de vida.

John Leonard, director ejecutivo de Intellia, dijo que estaba «encantado» con los resultados positivos que abrieron la puerta a tratamientos más allá del «pequeño subconjunto» de enfermedades para las que se han probado tratamientos basados ​​en Crispr.

“El atractivo y la promesa de Crispr es la idea de que se puede cambiar cualquier gen en cualquier momento y en cualquier lugar del genoma, siempre que se pueda conseguir. Y esa última advertencia es crucial ”, dijo. “Esta es la primera vez que se administra Crispr a un paciente. . . y por primera vez pudimos apuntar con éxito a un gen «.

Crispr, que significa repeticiones palindrómicas cortas interspaciadas regulares agrupadas, es un sistema utilizado por las bacterias para protegerse de los virus. En 2012, Doudna y su colega francesa Emmanuelle Charpentier descubrieron cómo usarlo como herramienta de edición genética.

Las acciones de Intellia han subido un 233 por ciento desde que salieron a bolsa en 2016. La empresa es una de las tres con las patentes originales de los descubrimientos. Los otros son Crispr Therapeutics, que trató a pacientes con anemia de células falciformes, y Editas Medicine, que se encuentra en ensayos para tratar alguna forma de ceguera hereditaria.

Intellia planea editar la médula ósea para tratar enfermedades de origen sanguíneo sin trasplante de células, incluido el trabajo con la Fundación Bill y Melinda Gates para tratar pacientes con anemia de células falciformes en África.

En su estudio de Fase 1, se incorporó un tratamiento Crispr en una nanopartícula lipídica que es captada en la sangre y transportada al hígado por el mismo tejido que capta los glóbulos de colesterol. Allí, el tratamiento de una sola vez inactivó el gen TTR y redujo la proteína problemática en pacientes con la dosis más alta en un 87 por ciento. No hubo efectos secundarios graves el día 28.

Julian Gillmore, profesor de medicina en el University College London e investigador principal del estudio de fase 1, ha tratado a pacientes con amiloidosis durante 25 años, pero durante dos décadas poco podía hacer por ellos. Durante los últimos cinco años ha podido usar silenciadores de genes, pero estos tratamientos parecían menos efectivos y requerían infusiones regulares.

“Desde mi punto de vista personal, viendo cómo estos pacientes empeoran durante tantos años, conozco familias desde hace años que han sido completamente diezmadas por esta enfermedad. Es asombroso ver esta revolución ”, dijo.

Salud FT

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